基因疗法让遗传性耳聋患者听到声音
“他能听到声音了！”颜女士（化名）眼含泪水激动地喊道。颜女士患有先天性耳聋的2岁儿子牛牛（化名）正兴奋地对着门又敲又拍，嘴里还咿咿呀呀的。牛牛一出生就患有先天性耳聋，并且是最严重的那种——全聋！如今他迎来了最新遗传性耳聋基因疗法。经过一个月的治疗，牛牛终于能够听到声音。1月25日，顶级医学杂志《柳叶
全球首个CRISPR基因编辑疗法获批
当地时间11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖
上海张江初步形成细胞和基因全产业链 发展势头强劲
中新网上海11月11日电 (记者 陈静)“2022年浦东新区生物医药全产业规模已经超过3300亿元，全中国15%的原创新药和10%的创新医疗器械在浦东新区诞生。2023年至今，浦东新区已有4个一类新药获批上市。”上海市浦东新区科技和经济委员会主任李慧11日在此间表示，经过三十余年砥砺发展，浦东新区
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。研究团队此次在恒河猴中测试了
基因治疗首次恢复老鼠听力
美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限
细胞和基因治疗展现潜力 报告聚焦“三个难题”“五个挑战”
中新网北京3月25日电 (刘一)细胞和基因治疗在癌症、遗传疾病和传染病等众多疾病治疗中展现出潜力，受到广泛关注。例如，中国药品监管科学行动计划早已将细胞和基因治疗纳入了监管科学研究的重点领域。为了全面深入地描绘基因疗法的发展图景，近日，毕马威发布了《“一次治愈式”基因疗法》报告(下称《报告》)，包含
我国科研人员发现可延缓衰老的新型“基因疗法”
我国科研人员发现可延缓衰老的新型“基因疗法”新华社北京1月8日电（记者魏梦佳）人类基因组中有多少衰老调控基因？其参与衰老调控的分子机制是什么？能否在分子层面“操控”这些基因以延缓机体衰老？我国科研人员的一项最新成果对这些衰老领域的重要问题给出新的见解。由中国科学院动物研究所刘光慧课题组、曲静课题组，
基因编辑再设限 基因疗法会受影响吗
基因编辑再设限 基因疗法会受影响吗近日，一个国际委员会发布报告强调称，因安全性和有效性还未达标，基因编辑技术不能用来编辑人类胚胎，至少不能将编辑过的胚胎植入子宫用于生育目的——“基因编辑对人类而言是一项革命性的技术，未来人类通过这项技术，可以攻克很多现在难以治愈的疾病，甚至这种基因编辑技术将改变我们