诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），选用Ionis的特有反义科研开发，致力于用以医治因SMN1遗传基因（坐落于性染色体5q）突然变化或缺少，导致SMN蛋白质欠缺，从而造成的SMA。诺西那生钠注射液能够改变SMN2前mRNA的剪辑，进而提升详细长短SMN蛋白质的造成。
ASO是一种生成的多肽链挎包，能够用于可选择性地融合总体目标RNA并调整基因的表达。根据应用此项技术性，诺西那生钠注射液早已被证实能够提升SMA病人中详细长短SMN蛋白质的总数。
诺西那生钠注射液根据鞘内注射给药，立即将药品传至脊神经周边的脑组织（CSF）中，更是SMA客户因SMN蛋白质水准不够，造成运动神经元出現退行性病变的位置。
常见问题：
脊髓性肌萎缩症（SMA）婴幼儿及青少年患者受疾病影响各不相同，发病时间、症状、特征及严重程度也因人而异。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是造成婴幼儿死亡的主要遗传病之一。患儿身体近端肌肉，如肩部、大腿和骨盆，可能出现进行性肌无力，导致无法爬行、行走、独坐及控制头部，还可能影响呼吸和吞咽能力。
现代人生活水平高，健康意识也强，稍微有一点不舒服，就喜欢去医院做个检查， 然后开一些药。但是，有很多病听起来很吓人，其实都是不用治疗的，大家不再花冤枉钱！饭后烧心：吃花
立秋后秋燥袭来，不少人感觉身体干燥。那么怎么对付秋燥？12样日常美食煮一煮也能有好的效果。一、水煮香菜做法：把香菜洗净，切成小段后清水煮沸即可。1洗肾排毒把香菜切
秋葵，在我国江西省的萍乡以及南方地区有种植，是锦葵科秋葵属植物，脆嫩多汁，滑润不腻，香味独特，被誉为人类最佳的保健蔬菜之一，主要有利咽、通淋、下乳、调经等功效，主治咽喉肿痛，小便
平时要养生、不是老了再养生许多人认为养生是老人的事，年轻时无须养生。其实，养生要从娃娃抓起，正如机器要从新时保养。一旦零件有损，养生为时已晚，效果必将大打折扣。没病多检
血液是滋养身体的源泉，它流遍全身的组织和器官。但随着年龄的增长，血液中也会出现一些“垃圾”，如果它们不能被及时“清理”，就会造成血液不清洁，变得黏稠，流通不顺畅，从而影响健康。这时，不妨通过一些