国务院总理李克强2月11日主持召开的国务院常务会议决定，对罕见病治疗药物给予增值税优惠，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
“这释放出一个强烈信号，国家希望激励国外罕见病治疗药物尽快进入我国，解决患者用药可及性的问题。”罕见病发展中心（CORD）创始人兼主任黄如方说，除药品降价外，一系列政策思路变化所带来的连锁反应同样令人鼓舞。
减税 政策红包促药物降价
在黄如方看来，罕见病治疗药物获得增值税优惠是惊喜，也在意料之中，“去年国家出台抗癌药降税、进入医保目录等一系列提升药物可及性的政策后，我们就有预感，下一阶段罕见病患者用药会得到更多支持。”
罕见病是一大类散落在各个疾病系统的不同疾病的总称。由北京大学第一医院教授、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁和北京医学会罕见病分会副主任委员王琳主编，中国医药科技出版社出版的《中国罕见病研究报告（2018）》指出，罕见病定义不用以确诊疾病，而主要用于政策划分患者人群、规划政策制定的方向。
在我国，罕见病涉及病种较多。山东省罕见疾病防治协会曾联合其他7个省份的科研机构，对近百家三甲医院的住院病例开展流行病学调查，发现医院近10年收治罕见病患者405589例，占住院病人总数的2.27%，确诊患者涉及952种罕见病。有数据显示，中国罕见病群体规模超过2000万人。
我国罕见病患者面临诊断和用药的双重困境。据了解，目前仅少数罕见病有治疗药品，且治疗费用昂贵。我国一项针对142类罕见病群体的生存调查显示，罕见病患者全年医疗费用是个人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。
近年来，我国对罕见病群体予以更多的关注。今年1月1日起，我国对706项商品实施进口暂定税率，青霉胺、吡非尼酮、利鲁唑、波生坦等罕见病药品原料药税率降低为零。此次罕见病药物再获增值税优惠，对患者来说，无疑是又一个利好消息。
“药价由研发和生产等成本以及税收等其他因素共同构成。政策给出的降税幅度较大，最终将体现为罕见病药物价格一定程度的降低。”杭州泰格医药科技股份有限公司政策法规事务副总裁常建青认为，享受到政策红利的也不只有跨国药企，所有在中国销售罕见病药物的企业均能获益。一位业内人士也告诉记者，降税举措有利于国内研发生态系统改善，将促使更多企业在中国进行研发创新。
审评 绿色通道加速新药上市
得益于药品医疗器械审评审批制度改革，包括罕见病群体在内的中国患者能更快更好地用上新药好药。
在我国2018年获批的48个新药中，注射用重组人凝血因子VIII、依库珠单抗注射液、艾美赛珠单抗注射液和司来帕格片等多个药物为罕见病治疗药物。其中，注射用重组人凝血因子Ⅷ已于今年1月上市。
泰格医药代理了依库珠单抗注射液的进口注册申报。该药物用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征，其注册申请在2017年6月22日被受理，同年7月11日便已出现在拟纳入优先审评的公示名单中。“加速审评对罕见病药物进口的助力非常大，现在审评最快的就是罕见病药物等临床急需药物。”常建青说。
事实上，罕见病药物快速获批的背后是众多政策的支撑。2017年12月，原国家食品药品监管总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，将罕见病治疗药物纳入优先审评范围。2018年5月以来，《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》《第一批罕见病目录》等文件的发布，为罕见病药物的研发和注册提供了指导。国家药监局和国家卫健委联合发布的《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求，更是明确药审中心建立专门通道，对罕见病治疗药品，在受理后3个月内完成技术审评。
“国家药监部门的一系列政策，让进口药品降低注册成本并加快上市，从而让患者能尽快用上新药好药。”黄如方评价说，结合近期的降税政策来看，国家释放的信号已经十分明确，要解决“从零到一”的问题，确保罕见病患者先用上药，未来药物的市场准入、医疗保障和支付等问题都会逐步解决。
这一信号已经被跨国药企捕捉。常建青介绍，2018年以来，泰格医药收到的罕见病药物代理业务呈增长趋势。但她也表示，进一步加强对外宣传，能更快更广泛地让国外企业知晓中国新政策。她说：“我最近在药物信息协会(DIA)欧洲年会上介绍了中国的政策法规变化，会后就有听众来咨询我国罕见病药物加快审评的相关政策。当然，中国的相关激励性政策要广泛传播出去，可能还需要一段时间。”
研发 中国力量正在崛起
黄如方所在的罕见病发展中心作为一个患者组织，连接着药企、医院和患者，往往有企业会通过该组织寻找临床试验的受试者。
他敏感地察觉到，去年以来前来接洽的企业明显增多。“很多国外药品希望能进入中国，我国企业也在加强相关药物研发。”他的语气中有难掩的欣喜。
黄如方和他的伙伴们也积极做好沟通协调工作，将患者的诉求传递给企业。“我个人非常鼓励罕见病患者参与到相关研究中去。”黄如方解释道，如果临床试验的药物在国外已上市，其安全性和有效性有所保障，罕见病患者能通过参与试验尽快用上药；如果是新药开发，可能有一定的风险，但患者还是要积极参与。“研发罕见病药物的企业本来就少，如果有研发项目，我们要积极地支持和配合。”他补充道。
中办、国办出台的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》明确，要支持罕见病治疗药品医疗器械研发。国家重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报指南将罕见病治疗急需药物纳入“临床急需药品研发”一项中，且该项不限制课题数。
我国本土企业也在为改变中国罕见病的治疗格局而努力前行。据悉，丽珠医药的注射用丹曲林钠已经进入临床试验阶段，北海康成也将于今年提交公司首个罕见病适应证的临床试验申请。
受访对象不约而同地指出，要进一步促进罕见病药物研发，国家政策的支持力度还需加强。“从宏观上来看，所有罕见病相关问题的解决都要政策先行。”黄如方表示，罕见病药物的市场规模较小，在无利可图的情况下，企业连仿制的积极性都没有。
“企业要有合理的回报，才有可能继续投入到新药的研发中。”常建青表示，罕见病药物的研发难度大、成本高，但用药群体却相对较小，需要专项基金资助、知识产权保护、审评审批提速、税收优惠和支付等系统性政策的进一步激励。（记者 落楠）
