8岁女孩小雅到药店买国产“伟哥”，面对药剂师疑惑的询问，她怯怯地答道，“这个药能治我的病。”小雅说自己吃这个药有5年了，这是她的救命药。
上面这一幕，出现在网络上一则浏览量超过800万次的视频中。随着视频被广泛传播，女孩小雅意外“走红”。原来，小雅自3岁起便被确诊为肺动脉高压（PAH），这是一种恶性程度高、目前仍无法根治的肺血管疾病，呼吸困难、气短、憋气、咳血是常见症状，随着患者肺部血管阻力的持续性升高，最终可导致心脏和呼吸衰竭， 小雅到药店买“伟哥”类药物，是因为这种药可用于治疗肺动脉高压。
肺动脉高压患者也被叫做“蓝嘴唇”，因为长期缺氧导致他们的嘴唇常常呈蓝紫色。特别在冬天，冷空气的吸入会带来胸口撕裂般的疼痛，使本就局促的呼吸更加困难，甚至每走几步就要停下来歇上好几分钟。
小雅的故事得到了多方关注。12月5日，在爱心企业的援助下，小雅来到广州医科大学附属第一医院，接受中国工程院院士、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主任钟南山及团队的会诊和病情评估。“小雅现在的情况是定量口服金戈枸橼酸西地那非片，再配合安立生坦，可以维持不错的效果，她也能像普通孩子一样上学读书了。”钟南山说。
12月5日，钟南山院士在广州医科大学附属第一医院为8岁肺动脉高压患者小雅检查
得到社会的帮助与关怀，小雅是幸运的，但她所在的群体中，还有数百万中国肺动脉高压患者，他们的冬天依然难捱。在今年5月5日“世界肺动脉高压日”上，中国医学科学院阜外医院血栓性疾病诊治中心主任荆志成曾公开表示，我国目前没有肺动脉高压准确的流行病学数据，但保守估计患者约有500万至800万，其中接受治疗的患者却只有一两万人。而如得不到有效治疗,患者平均存活年限仅2.8年。
发现即晚期 原因在于漏诊误诊难避免
“我从未想过‘肺动脉高压’这个没听过没见过的罕见病，会差点将我的太太从我的生命中夺走。一开始源自我们的大意，一口鲜血却未重视，直到咯血不断去就诊，却又被误诊为支气管扩张，导致情况日益加重……当我们终于确认了肺动脉高压这个病，同时却被告知可能只剩下两到三年的时间……”
上面的记录来自一位患者家属的日记。误诊、漏诊或求医无门使一些肺动脉高压患者耽误了治疗。据广州医科大学呼吸疾病国家重点实验室教授王健介绍，目前我国IPAH患者的5年生存率仅在大约为50%。其中，发病原因不明的特发性肺动脉高压（IPAH）在诊断与治疗方面都最为棘手。
小雅所患的就是IPAH，她的肺动脉平均压高达116mmHg，超出常人近六倍。小雅的母亲在接受媒体采访时回忆，当时带着女儿辗转了武汉、北京、郑州等多个城市后才终于确诊。
小雅的经历并非个例，钟南山也谈到，“大部分肺动脉高压患者一查出来，已经晚了，令人痛惜。”肺动脉高压公益组织爱稀客对全国3000余名肺动脉高压患者的一项统计发现，近90%的人经历过误诊或漏诊，且常常需要2～3年，看3～5个医生才能最终明确诊断。
近十年来，我国在肺动脉高压治疗方面的逐渐引入了靶向药物，对临床治疗和预后作用明显。根据中华医学会心血管病学分会肺血管病学组发布的《中国肺高血压诊断和治疗指南2018》显示，2007 年以后，我国的肺动脉高压治疗逐步进入靶向药物时代。其中，特发性肺动脉高压和家族性肺动脉高压患者的1年、3年生存率分别由原来的68.0%、38.9%提高至92.1%、75.1%。
创新靶向药治疗有效 用得上却用不起
据王健介绍，在日本冈山县医学中心2014年的一项统计中，该中心IPAH患者10年生存率可达100%。这与日本的医疗保障水平比较高有关，更重要的是，早期治疗、规范治疗、联合用药是关键。
《中国肺高血压诊断和治疗指南2018》显示，目前临床应用于治疗肺动脉高压的靶向药物有四大类，一是内皮素受体拮抗剂，如波生坦、安立生坦、马昔腾坦；二是5型磷酸二酯酶抑制剂，如西地那非、他达拉非和伐地那非，也就是俗称“伟哥”的一类药物；三是鸟苷酸环化酶激动剂，如利奥西呱；四是前列环素类药物，如依前列醇、贝前列素、伊洛前列素等。总体而言，靶向药物采取联合治疗比单药治疗效果更好。
肺动脉高压患者需终生服药。目前我国靶向药主要依赖进口，价格昂贵,且在大部分地区尚未纳入医保。据钟南山介绍，“联合用药每年花费大概需要20-30万，一个月1-2万，也可能更多，具体要看什么药，整体还是比较贵的。”
好消息是，近期，有其中三类靶向药进入了国家医保目录。根据国家医保局发布的相关通知，波生坦、马昔腾坦、利奥西呱和司来帕格4款肺动脉高压进口药被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类范围，且各地不得将谈判药品调出目录或调整限定支付范围。
这一政策被转发至一个肺动脉高压的千人病友群中，迅速引发了在线群成员的热烈回复。“多少人的希望！”“真的吗？终于等到你。”但在激动之余，也有患者依然在焦虑，“这些进口药物价格太贵了，加上各地具体的报销比例不同，最终可能还是买不起。”
国产仿制药的PAH适应证尚待修订
面对用药困境，有肺动脉高压患者发现，国外治疗肺动脉高压的西地那非、他达拉非（俗称“伟哥”）一类靶向药物，在中国出现了相应的仿制药，如金戈、万菲乐等，价格低于同类进口药。
西地那非最早在美国作为用于治疗心血管疾病而进入临床研究，但无意中被发现这种药对患者的性生活有改善，随后成为治疗男性勃起功能障碍（ED）的药物，也就是俗称的“伟哥”。
《中国肺高血压诊断和治疗指南2018》指出，“西方国家已批准西地那非和他达拉非用于成人PAH的治疗。尽管我国暂无5型磷酸二酯酶抑制剂治疗PAH的适应证，但由于其疗效可靠、价格便宜，已成为我国PAH的一线治疗药物。”
我国的首款“伟哥”类仿制药枸橼酸西地那非（金戈）在2014年上市，目前已通过国家药品监督管理局开展的一致性评价。该药品研发企业广州白云山医药的董事长裴泽建发现，金戈刚上市时，销售人员反应有人甚至一次买10盒金戈，经了解后才知道，他们是用来治疗肺动脉高压，因为金戈价格远低于原研药。
钟南山院士给小雅的治疗用药就是金戈，但这一药物也有自身的困境——由于“伟哥”类药物在我国的适应证中只有ED一项疾病，用于治疗肺动脉高压仍然存在一定争议，临床医生开具相关处方也存在风险。
钟南山在12月7日举办的肺动脉高压羊城国际高峰论坛（2019）上谈到：“枸橼酸西地那非属于5型磷酸二酯酶抑制剂的一种，它可以舒缓肺部血管，利于血液循环，可以有效缓解肺动脉高压症状。并且25mg的剂量更适合该病，可大幅降低药费，减轻病人负担。”
而肺动脉高压公益组织爱稀客、金戈研发方广州白云山医药等社会多方近年来均公开表示，正在推动这类药物在肺动脉高压治疗的研究和临床使用，让患者有更多的用药选择，用上更便宜的药。
“蓝嘴唇”的冬天难捱 需多方共同发力
其实，随着近年来“蓝嘴唇”得到越来越多的社会关注，肺动脉高压的治疗在许多方面释放出积极信号。
近日，钟南山基金会启动了价值100万元的肺动脉高压爱心援助项目，向经济困难且适合于服用西地那非的肺动脉高压患者，免费提供金戈枸橼酸西地那非。据该项目负责人告诉人民网，符合条件的患者可向钟南山基金会提交相关资料，通过审核后，可免费获得1年的金戈。自12月7日消息公布以来，报名电话已经被“打爆”。
而早在2009年，众多肺动脉高压患者、家属、医生及爱心人士于自发组建了民间公益组织爱稀客肺动脉高压罕见病关爱中心，在全国开展肺动脉高压的医疗咨询、心理疏导、专业研究、慈善援助等工作，为肺动脉高压患者提供支持和帮助。
一方面，慈善机构、企业、民间公益组织等力量开始向肺动脉高压患者伸出援手。另一方面，肺动脉高压的治疗逐渐被医疗机构所重视，临床医学研究者也在积极探索新的诊疗手段和方法，不断提高治疗水平。
据中华医学会统计，2007年，我国只有一两家肺血管疾病专科诊治中心，而到2018年，全国陆续发展建设了数十家肺高血压专科临床诊治中心，越来越多的心血管内科、呼吸内科、风湿免疫内科、心血管外科以及儿科医生投入到肺血管疾病的诊治工作中。
例如，复旦大学附属中山医院每周开设肺动脉高压专病门诊和多学科门诊（MDT）。该医院心内科主任、中国科学院院士葛均波及其团队还推出了专门为肺动脉高压患者设计的《心脏康复操》，这套康复操可以帮助肺动脉高压患者消除顾虑、走出“不敢动”的误区，通过适度、规律的有氧运动来强身健体。
另据钟南山介绍，国家呼吸系统疾病临床医学研究中心近年来也在肺动脉高压的诊疗技术方面有所突破，开始采用光学相干层析成像技术介入肺动脉高压的治疗。这一技术原来用在冠状动脉的检测，是将一个很细的导管进到心脏的冠状动脉，了解动脉硬块的斑块。而目前被应用到肺血管里，来了解到周围的肺小动脉有没有血栓，进而用于肺动脉高压的鉴别诊断和针对性治疗。
“蓝嘴唇”们的冬天虽然难捱，但春天总会到来。正如钟南山在捐助项目启动活动中所呼吁的：“慢阻肺经过30年的发展，已经从过去的无药可治，变为现在的早期干预就能良好地控制。肺动脉高压患者要始终抱有希望，政府、医学研究界、企业、媒体等社会各方也应当共同关注这一人群，一起努力为他们带去希望。”
