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如何解决罕见病患者“用药难”?专家吁建国家级专项基金

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罕见病,又称孤儿病,一般为慢性、严重的疾病,常常危及生命。其中一些疾病因为患者人数极少,被称为“超罕见病”。如何完善罕见病用药保障机制是各方思考的话题。今年2月29日是第17个国际罕见病日,多位专家在接受采访时呼吁在国家层面展开探索,建立、完善罕见病多元保障体系。他们希望建立国家罕见病用药专项基金,

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科学家开发出自组装发光治疗蛋白

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科技日报北京12月29日电 (记者张佳欣)向人体运送药物的主要挑战是能不断将药物准确送达病灶位置,同时确保它们留在病灶发挥作用。虽然运输药物已经取得进展,但监测药物仍存在挑战。它往往需要像活检这样的侵入性程序。据发表在《ACS应用纳米材料》杂志上的一项研究,美国纽约大学坦登工程学院团队开发出能自

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又一阿尔茨海默病治疗靶点被发现

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科技日报讯 (记者符晓波)一直以来,β-淀粉样蛋白在脑内堆积被认为是导致阿尔茨海默病的主要原因。6月13日,科技日报记者获悉,厦门大学细胞应激生物学国家重点实验室、厦门大学医学院神经科学研究所王鑫教授团队的最新研究鉴定出另一个对于阿尔茨海默病至关重要的病理因子——β2-微球蛋白,并发现通过清除外周血

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第四针来了,怎么打?新冠用药产能如何?权威回应

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“优先推荐序贯加强免疫、或含奥密克戎毒株、或对奥密克戎毒株具有良好交叉免疫的疫苗。”12月14日,在国务院联防联控发布会上,国家疾控局卫生免疫司司长夏刚介绍,根据接种策略,目前所有批准附条件上市的或者紧急使用的13种疫苗,都可用于第二次加强免疫。从预防的角度看,第二次加强免疫,对于多数人来说是新冠疫

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跨国企业看好中国经济韧性和活力医药科技亮点纷呈

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中新社上海10月28日电 (记者 陈静)第五届中国国际进口博览会(以下简称“进博会”)进入倒计时,记者连日采访了解到,跨国生物医药企业纷纷“摩拳擦掌”,准备秀出创新精品。跨国生物制药企业吉利德科学今年首秀进博会,将展示病毒学、肿瘤学领域创新产品。其原研的抗真菌领域一线治疗药物——两性霉素B脂质体Am

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国产新冠治疗药物取得新进展

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新华社北京8月31日电(记者董瑞丰、戴小河)记者日前从国务院联防联控机制科研攻关组获悉,我国积极推进新冠治疗药物研发,除了已获批的中和抗体、化学药物和中药外,还有多个药物在临床试验中显示出疗效,科技创新有效助力了疫情防控工作。2021年12月,国家药监局应急批准了新冠病毒中和抗体联合治疗药物安巴韦单

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肿瘤免疫治疗潜在靶点被发现

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科技日报讯 (记者吴长锋)中国科学技术大学生命科学与医学部周荣斌、江维教授团队联合转化医学与创新药物国家重点实验室唐任宏博士团队,近日在《科学》杂志上在线发表研究论文。他们发现了下丘脑—垂体轴及其产生的激素α-MSH,可以通过α-MSH受体MC5R促进髓系造血和免疫抑制性的髓系细胞产生,从而促进肿瘤

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治疗药物广泛可及造福中国SMA患者专家:治疗须多学科协作

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中新网上海8月5日电 第四届中国SMA(脊髓性肌萎缩症)大会开幕式暨《中国SMA患者生活质量研究》(下称:《研究》)新闻发布会5日晚在线召开。《研究》数据显示,自诺西那生钠进入国家医保目录以来,使用该药的患者家庭大幅增多,但患者的疾病管理状况仍有很大提升空间。脊髓性肌萎缩症(简称SMA)作为第一批被

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突破性创新药物落地中国 助实现多发性硬化全人群、全病程覆盖管理

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中新网上海3月25日电 (记者 陈静)记者25日获悉,一种全球多发性硬化治疗领域突破性创新药物正式落地中国。全人源CD20单抗奥法妥木单抗(商品名:全欣达)在中国开出首张处方。近年来,有三款多发性硬化创新药物被引入中国,包括治疗10岁及以上儿童和成人的多发性硬化一线治疗药物芬戈莫德;对有进展的复发型

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高值罕见病药物进医保 11个省市SMA患者首日获益

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中新网上海1月1日电 (记者 陈静)高值罕见病药物——诺西那生钠被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》(简称:国家医保目录)受到社会的广泛关注。1日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》正式实施。新医保药品目录落地首日,北京、上海、广东、浙江等

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董学书:为防治疟疾和蚊子“较劲”70载

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  86岁的董学书是云南省寄生虫病防治所一名蚊虫研究专家,已跟蚊子打了70年交道。大到蚊种的鉴定分类和蚊媒传染病防治,小到蚊子标本上肉眼看不到的部分,董老都熟稔于心。1951年,16岁的董学书进入贵阳医学院(今贵州医科大学)学习。读书时,因为学的是传染病昆虫专业,蚊子成了他的研究对象。就研究蚊子

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精准治疗药物获批中国上市 造福胃肠道间质瘤患者

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中新网上海4月1日电(记者 陈静)胃肠道间质瘤(GIST)是发生于胃肠道的肉瘤,约有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突变导致。此类患者一直缺乏治疗药物。 记者1日获悉,胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物泰吉华(阿伐替尼片,下称阿伐替尼)获中国国家药品监督局批准上市。此前未有针对相关类型G

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科技部部长王志刚:要有更精准办法应对病毒变异

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3月8日,十三届全国人大四次会议开启第二场“部长通道”。科技部部长王志刚在回应科技助力疫情防控相关问题时表示,科研攻关组将重点寻找更多疫情防控科技支撑的方法、手段和技术;针对病毒变异,尽早在检测试剂、疫苗、治疗药物等方面找到更精准的办法来应对。王志刚表示,针对疫情防控的科研攻关要持续进行,各种科研活

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乳腺癌浸润和转移新机制发现

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日本顺天堂大学的一个研究小组,发现了乳腺癌中的成纤维细胞促进癌细胞浸润和转移的新机制:肿瘤中的成纤维细胞通过形成两种性质不同的癌细胞簇,来促进癌细胞的浸润和转移。研究小组首先将人体乳腺癌成纤维细胞和乳腺癌细胞一同移植到免疫缺陷小鼠体内。结果发现,和肿瘤内的成纤维细胞一同移植的癌细胞,相较于和正常成纤

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衣原体感染可能导致卵巢癌

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衣原体感染可能导致卵巢癌 新华社柏林7月2日电 德国联邦教研部近日发布公报说,他们资助的一个国际研究团队发现,常见的衣原体感染不容忽视,因为这种感染可能会诱发输卵管细胞突变,进而增加患卵巢癌的风险。衣原体是微生物的一类,能在细胞内繁殖,会引发多种疾病,其中性传播是其主要传播途径,可能引发包括不孕

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政策利好不断新药上市加速罕见病患者迎来“暖春”

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国务院总理李克强2月11日主持召开的国务院常务会议决定,对罕见病治疗药物给予增值税优惠,从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。“这释放出一个强烈信号,国家希望激励国外罕见病治疗药物尽快进入我国,解决患者用药可

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罕见病诊疗将更有保障

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2月28日是国际罕见病日。2月13日,在国家卫生健康委举行的例行新闻发布会上,北京协和医院副院长张抒扬表示,罕见病患者罕见,具备罕见病诊疗能力的医生更罕见,因此要加大培训力度,提高我国罕见病规范诊疗能力。国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉介绍,我国已成立国家卫生健康委罕见病诊疗和保障专家委员会,制

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