10月26日，国家药监局批准全球首个活化凝血因子XI（FXI）抑制剂阿舒克森片（商品名：舒华博）上市，用于降低缺血性卒中或高风险短暂性脑缺血发作（TIA，又称“小中风”）成人患者的卒中风险，不包括心源性栓塞型卒中患者。从受理到获批历时约半年时间，阿舒克森片由拜耳公司申报，通过优先审评审批程序，在中国获得全球首批。
这一“全球新”卒中用药有哪些新机制，可解决哪些临床急需，什么时候能惠及患者？科技日报记者27日就此采访了业内专家。
第一问：作用机制有哪些创新？
“新获批的药物能够抑制FXI。这个因子是系列凝血因子中的一个，比如血流难止的血友病B也与凝血因子有关。”河北省邯郸市第六医院副书记、主任药师李楠告诉记者，FXI主要负责血栓的放大、稳定，一旦血管中的斑块破裂后，其会参与病理性血栓的放大过程，如果它的活化状态被抑制了，血栓就难以形成。同时，它对生理性止血作用弱，又不会造成自发性出血。
这也是该靶点能够弥补传统药物不足的一个关键特性。李楠解释，传统抗凝、抗血小板药物的临床方案会使用阿司匹林、氯吡格雷等药物，只阻断有凝血作用的血小板。但这些疗法往往会过度降低血小板，提高颅内和消化道出血风险，存在疗效和出血难以平衡的问题。
如何在抗凝血的同时降低出血风险，一直是缺血性卒中患者进行二级预防有效管理、避免复发的关键。
“FXI让平衡更容易达成。”李楠说，它既作用于血栓形成的过程中，又较少影响其他和日常生命活动相关的“主干道”，因此该靶点对止血功能影响更小，很好解决了传统抗凝药出血风险高的痛点，进而能够提升使用效能，更好预防复发。
在10月21日世界卒中大会上公开发表的一项中国人群研究支持了这一机制优势，数据显示，阿舒克森片使缺血性卒中复发风险降低32%。
第二问：适合什么样的患者人群？
公开资料显示，该药物开展的全球三期临床试验研究发表于医学顶刊《新英格兰医学杂志》，其中中国数据支持国家药监局率先批准上市。该研究在接受单药或双联抗血小板治疗的非心源性缺血性卒中患者、高风险短暂性脑缺血发作患者中开展。
该研究中，中国共入组1451例，患者呈现发病年龄轻，男性占比高，既往卒中史、糖尿病史、当前吸烟比例高的特点，且卒中亚型以小血管闭塞型为主。
“缺血性卒中患者如果出现复发，会造成更大的致残和死亡风险。”李楠表示，疾病的管理至关重要，对于成人非心源性缺血性卒中、“小中风”患者来说，该药物可以用于卒中二级预防，降低卒中复发风险。
“药物可以精准作用于血栓形成过程，对人体正常的止血功能干扰很小，尤其适合需要长期服药的高龄人群，用药安全性更好。”李楠说，该药物不能用于心源性栓塞型卒中患者，即房颤引起的心源性中风患者。
第三问：还要多久能用上？
“一般来讲，药物获批之后还需要完成生产、流通、省级挂网、医院药事委员会审批采购等流程。”李楠表示，事实上，药物获批并不意味着立刻在院内可配备。
从过往新药上市供应情况来看，采购流程需要遵循各级医疗机构的使用规范，全国各医院进度也会有所不同。“进入部分三甲医院的时间会短一些，部分医院也可能走临时采购绿色通道，基层医院落地时间会更久。”李楠说。
“我们也希望创新药能够尽快进入医保支付范围。”李楠表示，近年来，医保政策支持创新药更好服务百姓健康。作为“全球新”创新药，该药具备申报国家医保谈判的潜力。在当前医保动态调整机制下，很多创新药上市后1—2年即有机会申报纳入医保目录，期待该药能够尽快惠及患者。
（科技日报北京10月27日电）
