中新网南京4月17日电(记者郭亚楠)中国顶尖的转化医学专家16日在南京举行发布会称：针对多发性骨髓瘤的治疗，中国国家转化医学中心(上海)、瑞金医院作为Ⅱ期临床试验的牵头单位，已于2019年3月17日收到第一个Ⅱ期临床试验的CART细胞制剂，并于3月22日进行了第一例患者的细胞回输，这标志着CART治疗多发性骨髓瘤进入了一个新的重要的里程碑。
发布会上，中国工程院院士、国家转化医学研究中心(上海)主任陈赛娟介绍了CART治疗多发性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心临床试验开展情况。
嵌合抗原受体T细胞(CART)技术，是目前新兴的细胞免疫疗法，目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的疗效。LCAR-B38M是南京传奇生物自主研发的创新产品，专家研究结果与西安交通大学附属第二医院已报道的结果(ZhaoWH,JHematolOncol,2018)都显示了该产品优于世界其他同类产品，这标志着“中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任、主任医师糜坚青在发布会上介绍：国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》(PNAS)发表了题为“ExploratorytrialofabiepitopicCARTtargetingB-cellmaturationantigeninrelapsed/refractorymultiplemyeloma”(靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验)学术论文。该论文是一项由研究者发起的多中心探索性Ⅰ期临床试验。上海瑞金医院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液病中心，采用南京传奇生物研发的针对BCMA抗原的双表位CART细胞(产品代号LCAR-B38M)，治疗了17例复发难治性(R/R)多发性骨髓瘤，总反应率为88.2%；至随访截点，17例患者的中位随访时间为417天，总体生存率为63.5%；无进展生存率为53%。研究发现，有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血，血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢复正常。
参加这项研究的均为中国转化医疗前沿的最优秀的专家。国家转化医学中心(上海)主任、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈赛娟院士、糜坚青主任、江苏省人民医院李建勇主任、上海长征医院侯健主任(现任职仁济医院)、南京传奇生物首席科学官范晓虎博士，为本文的共同通讯作者。瑞金医院许捷医生、江苏省人民医院陈丽娟主任、瑞金医院杨双双博士生和孙燕博士后，为该篇论文的共同第一作者。该研究获得国家重点研究开发项目、国家重大新药创制科技重大专项、国家自然科学基金、上海市卫生健康委员会干细胞治疗协同创新集群等项目的支持。
据报道，美国每年新增多发性骨髓瘤病例约2万余例，中国随老龄化进程每年患者数量也在快速增长。该病好发于45岁以上的中老年人，严重威胁着中老年人的健康和生命，对老龄化时代的人类健康提出了严峻挑战。
参加这项研究的专家在这篇引起广泛关注的论文中提出：CART未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗，对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合，有可能获得更多的治愈的希望。(完)
