中新网北京1月14日电 (记者 孙自法)记者从中国原创治疗阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)的药企绿谷(上海)医药科技有限公司获悉，该公司1月13日收到美国食品药品监督管理局(FDA)书面通知，已批准“九七一”(英文名：Sodium Oligomannate，代号：GV-971)开展治疗帕金森病的国际多中心二期临床试验(IND159315)，该批准自2021年12月16日起正式生效。
帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二大常见的神经系统退行性疾病，“九七一”此次获批国际多中心二期临床试验，将是一项为期36周的多中心随机、双盲、安慰剂平行对照试验及36周的开放延展期治疗，计划纳入300例早期帕金森病患者为临床试验对象，在北美和亚太地区的30家临床中心开展，以评估“九七一”治疗早期帕金森病的疗效和安全性。
绿谷医药研究团队介绍说，帕金森病发病机制至今未有定论，但普遍认为其与α-突触核蛋白聚集、神经炎症以及氧化应激、线粒体功能障碍有关。近几年越来越多研究表明，肠道菌群与帕金森病的发生发展高度关联。“九期一”是全球首款靶向脑肠轴的治疗阿尔茨海默病药物，通过调节肠道菌群，减少菌群异常代谢产物，从而减轻脑内神经炎症。
在此基础上，该研究团队基于神经退行性疾病共性病理机制，开展“九期一”治疗帕金森病的临床前研究，从中发现，该药物可以调节肠道菌群失衡，抑制α-突触核蛋白的聚集，减少肠道与脑内α-突触核蛋白的沉积，减轻神经炎症并保护多巴胺能神经元，改善运动和非运动症状。
据了解，“九期一”于2019年11月通过优先审评审批程序获得中国国家药品监督管理局审批上市，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。2020年4月，“九期一”国际多中心三期临床试验申请获美国FDA批准，目前进展顺利，已相继获得美国、加拿大、中国、澳大利亚、法国、捷克等10个国家/地区药品管理局批准，全球启动154家临床中心，完成949例患者筛选，随机入组292例受试者。该试验计划在2025年全部完成，并于之后开展海外新药注册上市工作。
同时，基于良好的安全性和临床疗效，“九期一”上市后相继被纳入各大临床医学权威的诊疗指南当中，包括《阿尔茨海默病诊疗规范(2020年版)》《卒中后认知障碍管理专家共识2021》《阿尔茨海默病脑健康营养干预专家共识》《精神障碍诊疗规范(2020年版)》《认知障碍疾病诊疗中心规范化建设白皮书》《中国老年期痴呆防治指南》。2021年12月，“九期一”被首次纳入国家医保目录。
帕金森病作为常见的神经系统退行性疾病，临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍，同时可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状，对患者的生活质量、日常功能造成影响。据统计，全球现有约1000万帕金森病患者。(完)
