血友病的基因治疗将成趋势
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。作为一种遗传性出血性疾病，血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺
基因疗法让遗传性耳聋患者听到声音
“他能听到声音了！”颜女士（化名）眼含泪水激动地喊道。颜女士患有先天性耳聋的2岁儿子牛牛（化名）正兴奋地对着门又敲又拍，嘴里还咿咿呀呀的。牛牛一出生就患有先天性耳聋，并且是最严重的那种——全聋！如今他迎来了最新遗传性耳聋基因疗法。经过一个月的治疗，牛牛终于能够听到声音。1月25日，顶级医学杂志《柳叶
要大力推进血液领域协同创新
“开展创新疗法的临床研究，研究单位是第一责任人，需要担负未知的重大风险。这是原创成果孵化过程中存在的诸多困难之一。”日前，第四届中国血液学科发展大会举行，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）所院长程涛在会上坦言，原创成果孵化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力，细胞与基因疗法成
颠覆性技术引领上海生物医药产业新跨越
如果将AI应用于新药研发，从靶点发现到临床候选化合物的确定，研发时间与经费投入将大大减少，生物医药产业格局可能骤然发生巨变。颠覆性技术如此残酷而新奇，却是上海引领生产力实现新跨越的“战略必争”领域。近日，上海重磅发布生物医药产业三大行动方案，推动合成生物、基因治疗、医疗机器人三大前沿赛道发展，找好动
上海张江初步形成细胞和基因全产业链 发展势头强劲
中新网上海11月11日电 (记者 陈静)“2022年浦东新区生物医药全产业规模已经超过3300亿元，全中国15%的原创新药和10%的创新医疗器械在浦东新区诞生。2023年至今，浦东新区已有4个一类新药获批上市。”上海市浦东新区科技和经济委员会主任李慧11日在此间表示，经过三十余年砥砺发展，浦东新区
白皮书：高度近视的发生发展与基因密切相关
中新社沈阳10月14日电 (记者 禹瑞斋)历时4年，总计采样超过95万人的最新科技成果《高度近视及易感基因分析》白皮书(以下简称白皮书)在14日开幕的“2023年国际基因组学大会眼科大会”上正式发布。白皮书指出，高度近视的发生发展与基因密切相关，易感基因检测能够有效提升近视防控方案的有效性。“通过大
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。研究团队此次在恒河猴中测试了
聚焦“细胞与基因治疗”北京发布技术需求榜单
为了深入落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021—2023年）》（以下简称《行动计划》）的重点工作任务要求，解决细胞与基因治疗产业发展关键技术重大需求，支持具有自主知识产权的核心关键技术研发与应用，北京市科委、中关村管委会近日发布2023年度“生命科学前沿创新培育”专项细胞与基因治疗领域技
基因治疗首次恢复老鼠听力
美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限
中国自主研发基因治疗眼科新药步入“转化快车道”
中新网上海1月10日电(记者 陈静)记者10日获悉，中国眼病临床研究“国家队”、上海市第一人民医院眼科中心(国家眼部疾病临床医学中心)开启了中国“先天性黑矇”基因治疗临床研究。这意味着中国自主研发基因治疗眼科新药步入了“转化快车道”，在给遗传性眼病盲人带来光明希望的同时，有望填补中国自主研发基因治疗
中国首例“HBB基因修复的重型地中海贫血基因治疗”初步成功
中新网昆明1月6日电 (陈静 仕诗宙 黎诗琦)记者6日从中国人民解放军联勤保障部队第九二〇医院(下称920医院)获悉，国内首例“HBB基因修复的重型地中海贫血基因治疗”临床研究在该医院血液科获得初步成功。通过对重型地中海贫血患者的HBB基因进行修复，让患者成功恢复了正常造血功能、摆脱输血，在全国尚属