帕金森病干细胞疗法开启临床试验

科技日报讯 (记者刘霞)据美国《每日科学》网站近日报道,包括美国南加州大学凯克医学院在内的三家机构,正联合开启一项前沿临床试验。他们将在12名中重度帕金森病患者身上测试一种新型干细胞疗法——通过将实验室培育的多巴胺生成细胞植入大脑,重建大脑自主产生多巴胺的能力,以期延缓帕金森病进展并改善患者的运动功能。

这项疗法采用的是诱导多能干细胞,由皮肤或血液细胞等成体细胞经重编程而来。与胚胎干细胞不同,这种干细胞避免了伦理争议,且具备高度可塑性,能定向分化为多种细胞类型,包括产多巴胺的脑细胞。

手术过程中,医生在患者颅骨上开一微小切口,在磁共振成像引导下,精准地将干细胞植入基底节,这一大脑区域在运动调控中起着核心作用。术后,研究人员将对受试者进行为期12至15个月的密切观察,评估帕金森症状的变化,并监测可能出现的副作用,如异常运动(运动障碍)或感染风险。长期随访将持续5年,全面评估治疗的安全性与疗效。

帕金森病的核心病理特征是大脑中多巴胺水平持续下降。多巴胺作为一种关键神经递质,参与调控运动、记忆与情绪等多种基本生理功能。当产多巴胺的神经元逐步退化,大脑对运动的控制能力随之减弱,导致震颤、肌肉僵硬、动作迟缓等典型症状。

此次试验旨在探索通过移植特制干细胞,安全有效地替代受损神经元,重启大脑的多巴胺生产系统。团队相信,一旦多巴胺水平恢复正常,疾病的恶化趋势有望被遏制,患者的运动能力会得到显著恢复。

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