近日，国家医保局等部门发布了新版国家医保药品目录，新增91种药品，其中包括13种罕见病用药，这一举措不仅体现了我国在罕见病管理方面的积极探索与担当，还彰显了我国在医药领域对民众生活的照护力度。
由于罕见病的发病率非常低，有效的治疗方案也相对缺乏，尤其是针对特定疾病的专门药物较少。罕见病患者及其家庭常常面临情感、社会和经济上的压力，迫使其在医疗资源、心理支持和社会服务等方面付出更多。推进罕见病用药进医保，有利于减轻罕见病患者的压力。
我国对罕见病患者医保管理的模式是多元化且具有创新性的。从医保目录的动态调整来看，相关部门通过严谨的药品遴选程序，综合评估药品的临床价值、安全性、有效性以及经济性等多方面因素，将更多罕见病治疗药品纳入医保报销范畴。这一过程并非一蹴而就，而是经过了大量的医学、药学、经济学专家的反复论证与研讨，确保有限的医保资金能够精准地投入到最急需、最有效的罕见病治疗领域。例如，本次新增的多种罕见病用药，都是在对疾病的发病率、现有治疗手段以及患者经济负担等方面进行深入调研后确定的。
同时，国家医保局还积极探索与药企的谈判协商机制。通过与药品生产企业进行价格谈判，在降低药品价格的同时，为企业提供相对稳定的市场预期。这不仅有助于减轻患者的用药负担，还激发了药企的研发积极性，保障了罕见病治疗药物的可持续研发与生产。如一些高价罕见病药物在经过谈判后价格大幅下降，进入医保目录后，患者的自付费用显著降低，大大提高了药物的可及性。
医保的覆盖为罕见病患者提供了更为全面的保障，有助于提高他们的就医意愿与治疗依从性。随着患者接受治疗的积极性提高，医疗机构也能在罕见病的早期诊断和干预方面发挥更大作用，从而改善患者的整体健康状况。
罕见病药物进医保，体现出国家对医药领域民生的照护已经从具体的政策措施转化为宏观的发展战略，涵盖了对不同疾病群体的重视及对相应资源的优化配置。
在国家层面，政府部门通过持续完善医保制度，致力于为大众提供更加公平和可及的医疗保障。从最开始的常见病、慢性病药物进医保，到目前的罕见病药物进医保，反映了国家在保障公众健康和实现医疗公平方面的坚定决心。
医保对罕见病用药的支持鼓励了药企加大在罕见病治疗领域的研发投入。更多的资金和人才开始流向这一领域，推动了罕见病治疗技术的创新与药物的研发进程。这不仅有利于提高我国罕见病治疗的整体水平，也促进了医药产业的多元化发展，提升了我国在全球医药创新领域的竞争力。
值得注意的是，国家在公共卫生政策上日渐重视综合性和前瞻性的设计，并注重各种药物的国产化。如“氯巴占”等药物原先只能通过进口获得，而在政策鼓励和企业不懈努力下，有了国产仿制药。随着国产化战略的实施，我们不仅降低了对国际药品市场的依赖，还增强了公共卫生安全意识。这一系列政策与措施，体现了国家在寻求医疗公平、提升公众健康水平方面的坚定信心和不懈努力。面向未来，随着更多罕见病药物的研究和开发投入，患者将能享受到更高质量的治疗和更全面的保障，健康中国的愿景也将逐步实现。
（作者：邓勇，系北京中医药大学教授）
