儿童看病不只是挂号难，即便确诊后用药，也会难坏家长，同样难倒医护人员。媒体报道称，儿童用药的“剂量靠猜、分药靠掰、缺乏专用药”的局面仍然没有改观。由于缺少专用药，许多给儿童开出的药方是使用成人量的一半或三分之一，有的干脆是小儿酌减。这个酌减是多少，难倒了不少家长。如孩子咳嗽，服用治疗用的口服液，说明书上写着：“成人每日3次，每次一汤匙（15毫升），小儿减半。”可是，这个小儿界定就难住了一些家长，如果孩子只有两岁，是否也减半，那10至15岁的孩子呢，是否也减半？此外，我国一直面临儿童药物生产厂家少、品种少、适宜剂型少的“三少”局面，这成为儿童健康成长的一个重大隐患。
事实上，大多数孩子的药物，包括疫苗都是在成人剂量基础上减半或酌减使用，这也不可避免地引发大量的药物不良反应和药效不佳，因为儿童并非缩小版的成人，即便是按成人用药量的一半或三分之一用药，涉及药物动力学、肝脏分解等问题，都可能对儿童造成伤害。因为儿童的器官和组织并不成熟，对药物的分解和解毒功能并非能够达到成人的一半，而是有很大差距。由于这些，儿童生病就医用药产生的药物不良反应比成人更多，造成的后果也更严重。
中国有2.77亿儿童，儿童药物市场容量巨大。多年来，专业人员一直在关注和提出各种方式试图解决儿童用药这个问题，各方面的意见也比较一致，归纳起来，就是应根据儿童、婴儿、新生儿在体质、体重和年龄等方面的不同，由卫生主管部门牵头，儿科、药学等专家共同制定规范的儿童用药安全标准及其使用细则。
不过，事情的解决并不容乐观。国家药品监督管理局南方医药经济研究所等发布的《2016年儿童用药安全调查报告》数据显示，在176652个国产药品批文中，仅有3517个是专用于儿童的药品（指通用名中明确说明儿童用药的药品，不包含用于儿童但通用名中未说明是儿童用药的药品），占比仅为2%。从品种来看，3500多个常规药品中，儿童专用药只有60多种，占1.7%。因此，现在大部分儿童用药，也只能根据成人用药量减半或酌减来使用。
儿童专用药缺乏的根本原因是缺少儿童临床用药的科学证据。药物研发都需要进行人体试验，但是招募的志愿者大多数是成人，想要招募儿童难上加难。即便是经过严格的伦理、安全性审核，而且对相应病症的患儿有一定的治疗作用，也没有家长愿意让自己的孩子参与试验。这就使得药物疗效和安全性难以在儿童人群中得到验证，因此，儿童专用药物难以研发和生产。儿童专用药物既然缺少儿童志愿者参与药物试验而得出的科学证据，就需要加强儿童药物的临床人体试验来获得证据，通过真实世界研究的方式来解决。
真实世界研究是指在真实医疗过程中，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，在广泛真实医疗过程中评价医疗措施（药物、手术和器械等所有医疗手段）的有效性和安全性。由于儿童志愿者参与临床试验人数极少，真实世界研究就成为儿童药物和其他医疗措施的较好试验方式，并且成为国际和国内都认可的一种试验手段。2020年1月，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》，明确指出利用真实世界证据是儿童药物研发的一种策略。通过真实世界研究，可以找到和发现儿童药物临床使用的科学依据，也能让儿童用药剂量早日告别靠猜、靠掰的尴尬局面。(张田勘)
