易网健康养生网首页 > 热门养生知识库 > 罕见疾病
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定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿

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美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨基甲酰磷

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AI工具为一名罕见病患者找到药物

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美国宾夕法尼亚大学科学家开发出一款新型人工智能（AI）工具。在梳理了4000种现有药物后，这款AI工具为一名特发性多中心型Castleman病（iMCD）患者找到了救命药物。相关论文发表于最新一期《新英格兰医学杂志》。在最新研究中，这款AI通过机器学习算法，确定阿达木单抗可能是治疗iMCD最有效的药

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春季水肿高发，别让飞絮过敏来背锅！警惕这种罕见病

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本报讯 杭州街头的梧桐、杨树蠢蠢欲动，飘絮季节如期而至，这也是过敏性皮炎、皮肤红肿的高发时节。近期，杭州各大医院的过敏科门诊量剧增。“发生过敏、水肿反复‘纠缠’，常规治疗用药不见效等情况，可能不是单纯的过敏性疾病。”浙江大学医学院附属第二医院过敏科副主任汪慧英教授提醒，此时需要警惕一种易误诊误治的罕

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政策利好不断新药上市加速罕见病患者迎来“暖春”

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国务院总理李克强2月11日主持召开的国务院常务会议决定，对罕见病治疗药物给予增值税优惠，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。“这释放出一个强烈信号，国家希望激励国外罕见病治疗药物尽快进入我国，解决患者用药可

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