国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
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国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动

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中新网成都11月9日电 (记者 王鹏)四川大学华西医院9日对外披露,该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,男性新生儿中发病率为1/110000-1/4

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