如何解决罕见病患者“用药难”？专家吁建国家级专项基金
罕见病，又称孤儿病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。其中一些疾病因为患者人数极少，被称为“超罕见病”。如何完善罕见病用药保障机制是各方思考的话题。今年2月29日是第17个国际罕见病日，多位专家在接受采访时呼吁在国家层面展开探索，建立、完善罕见病多元保障体系。他们希望建立国家罕见病用药专项基金，
国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
中新网成都11月9日电 (记者 王鹏)四川大学华西医院9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/4
“中国法布雷病智慧诊疗项目”上海启动 提升早诊和规范化治疗水平
“中国法布雷病智慧诊疗项目”正式启动。 陈静 摄26日正在此间举行的第十七届东方心脏病学会议上，由中国心血管健康联盟发起的“中国法布雷病智慧诊疗项目”正式启动。该项目将以加强左心室肥厚和肥厚性心肌病疾病的高风险人群筛查、提高心内科法布雷病的诊断率和治疗率为最终目标；计划开展多项工作，包括建立中国心内
罕见病“天价药”进医保政策“福利”惠及黑龙江患者
近日，在哈尔滨医科大学附属第二医院（以下简称哈医大二院）肾内科病房里，39岁的罕见病患者王先生（化名）注射了一支“救命药”。据悉，这是黑龙江省首例使用阿加糖酶α药物进行酶替代治疗的法布雷病患者，也是黑龙江省第一个享受罕见病特效药医保政策“福利”的患者。哈医大二院肾内科主任杜玄一表示，法布雷病是一种X
从“天价”到“地板价” 罕见病研发赛道还“香”吗？
从“天价”到“地板价”， 罕见病研发赛道还“香”吗？70万一针降价到3.3万，年治疗费63万降到3.7万……2022年1月1日，新版国家医保药品目录实施，天价罕见病药物降价的新闻持续刷屏。高值罕见病药物进医保实现零的突破，给长期以来用不起药的罕见病患者带来治疗希望，但同时也给罕见病产业带来新的挑战：
国家医保局：25种罕见病救命药纳入医保
为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。北京青年报记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会上了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。国家医疗保障局自2018年成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新
业内人士：数字化医疗为患者提供智慧慢性疾病管理服务
中新网北京6月1日电 (记者 李纯)北京协和医院副主任医师陈适1日在北京表示，新科技、互联网的引入以及模块化、规范化的整治，或将更好激发慢病患者的自律，让慢病患者更好管控自己的生活方式。在当天于北京举办的一场名为“智创共联 数领健康”的健康数字生态合作峰会上，陈适在发表演讲时有上述表示。多位参会的业
医疗机构要满足慢病患者用药需求
近日，国务院应对新型冠状病毒肺炎疫情联防联控机制医疗救治组印发《关于做好当前慢性病长期用药处方管理工作的通知》。《通知》强调，医疗机构要采取切实有效措施，满足需长期用药、血液透析等特殊治疗的慢性病患者的医疗服务需求，对病情稳定的慢性病患者，一次可开具12周以内相关药品。《通知》指出，加强日常医疗服务
加快构建医疗卫生服务体系
“卫生健康关系人民群众最关心、最直接的现实利益。”全国人大代表、山东日照市委书记张惠说，去年以来，日照在医疗卫生领域深化医药卫生体制改革，进一步完善健康服务体系，推进健康日照建设，人民群众的获得感、幸福感、安全感不断增强。张惠代表表示，日照在构筑抗疫防线的同时，不断补齐短板、弥补不足。日照积极探索医
权威专家号召普及马凡综合征专业知识 助患者防止亚急性发病
中新网上海10月27日电 (记者 陈静)记者27日获悉，第六届全国马凡病友大会在上海举行。马凡病领域的科普书籍《马凡综合征知识普及手册》面世。马凡综合征也被称为“天才病”，四肢和手指较长、趾细长不匀称、身高明显超出常人等都是较为常见的临床表现。马凡综合征常伴有心血管系统异常。著名小提琴家帕格尼尼，美
对新冠很有可能合拼流行性感冒要做充分准备
“我国的新冠疫情现在呈总体可控，间断发生局部小规模流行。经常有人说现在已是后疫情时代，必须清楚，现在不是后疫情时代，现在正处疫情中，是疫情时代。”8月14日上午，第二十二届中国科协年会在青岛开幕，中国工程院副院长、中国医学科学院院长、北京协和医学院校长、中国工程院院士王辰在开幕式上作出这一判断。王辰
北京对入境人员实施至少两道测温
昨天下午，北京市新型冠状病毒肺炎疫情防控工作新闻发布会第59场召开。会上，北京市海关就目前本市全力防范境外疫情输入的举措做说明。据介绍，目前北京对所有入境人员实施两道及以上的体温筛查，对重点人员在“红外测温+点温枪测温”的基础上，用水银温度计进行复测。另外，实施医学巡查，在每一个旅检通关现场都安排了
强化医院主体责任，加码整治号贩子
大医院诊疗水平高，社会公众也高度期待，至少在短期内，医疗资源紧张的情形难以得到根本缓解，但是，公平公正配置资源，只能依靠深化医疗体制改革，只能依靠严格管理，而不是“号贩子”的润滑。据新京报报道，6月9日，因“号贩子”整治不到位，北京协和医院、北京同仁医院、北京儿童医院负责人被约谈，北京市卫健委要求这
北大人民医院试点在线复诊续方购药
即日起，北大人民医院的外地患者、疑难重症患者足不出户即可享受在线续方、咨询、随诊等便捷的智慧医疗服务。患者还可网上订购社区医院或医保药店的药品并配送到家。该院也是北京地区首个实现医院智慧服务诊后管理体系建设的三甲医院。长期以来，常见病、慢病患者以及患有肿瘤疾病需要长期随访和治疗指导的特殊慢病患者面临
“干咳”入院竟查出罕见病
“干咳”入院竟查出罕见病 钟艳宇 4个月前，小琪还是个“正常人”。产后她一直留在家中打理家庭事务，现在女儿已经快两岁了。谁知4个月前，小琪开始干咳，严重到住进ICU抢救，一步步引出了她患上罕见病的迷局。 从干咳发现罕见病，这样的病例不多，但值得警醒。罕见病的病例少，诊断难度大，但它可能就“潜伏”
具备这项特质令你更长寿 养成只要四个步骤！
英国伦敦大学学院最新研究指出，自律性强的人才能拥有更多健康优势。日常生活中，很多人并不缺少健康常识，更多是缺乏自律精神。《美国国家科学院院刊》研究指出，自律性强的人，血液中的胆固醇和C反应蛋白（与炎症相关）水平低，腰围更小，代谢性疾病和心血管疾病的发病率更低，社交方面也有更多优势。,