用上医保惠民救命药 脊髓性肌萎缩症成人患者出院
中新网厦门3月25日电 (杨伏山 石青青)“医生，是不是打完这针，我的手脚就有力气了？”罕见病“脊髓性肌萎缩症”患者阿华(化名)24日在厦门大学附属中山医院成功注射救命药诺西那生钠，25日顺利出院。厦大附属中山医院称，该药是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物，通过国家医保谈判的方式进
当近70万元一针的药降到3万3 “软宝宝”们有救了
1月1日，随着新医保目录实施，被称作脊髓性肌萎缩症(SMA)“救命药”的诺西那生钠注射液，从近70万元一针降至33180元。这一天，脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿小希迈出了人生第一步。这也是北京儿童医院在诺西那生钠纳入医保后完成的首例鞘内注射。与小希妈妈一起感到欣慰的，还有儿童医院神经内科脊髓性肌萎缩
70万元天价药降至3.3万元 宁夏首位受益患儿注射成功
中新网银川1月20日电 (杨迪 杨萱)“诺西那生钠”注射液是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物，2022年1月1日，该药被纳入医保目录后，价格从近70万元一针降至3.3万元。记者20日从宁夏回族自治区人民医院获悉，1月19日，宁夏首位受益患儿小宇(化名)在该医院成功鞘内注射基因剪切药物“诺西那生钠”，
政府药企及平台多方发力 让罕见病患者有药可用用上好药
□ 本报记者 张维健康中国，绝不能让一个人掉队。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药价格，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。在近日举行的2021年中国罕见病大会上，国家
“卵子死亡”致病机制找到，原来遗传自父方
第二看台人类卵子健康与否是人类正常繁衍的基础，关系到妊娠能否建立、未来胎儿的成长是否健康。但是并非所有的女性都拥有健康的卵子，随着不孕不育医学研究的深入，卵子异常的原因被逐步发现。近日，《科学》杂志子刊《科学转化医学》在线发表了复旦大学生命科学学院、遗传工程国家重点实验室桑庆副研究员和王磊教授团队联
“干咳”入院竟查出罕见病
“干咳”入院竟查出罕见病 钟艳宇 4个月前，小琪还是个“正常人”。产后她一直留在家中打理家庭事务，现在女儿已经快两岁了。谁知4个月前，小琪开始干咳，严重到住进ICU抢救，一步步引出了她患上罕见病的迷局。 从干咳发现罕见病，这样的病例不多，但值得警醒。罕见病的病例少，诊断难度大，但它可能就“潜伏”