以往，儿童药物生产曾存在厂家少、品种少、适宜剂型少的“三少”现象。近年来，国家相继出台了多项利好政策，鼓励、支持儿童用药研发和生产。
北京大学医药管理国际研究中心主任史录文在接受新华网访谈时表示，一方面可以通过各项政策推动企业积极投入到儿童用药的研发上来，一方面他希望未来通过法律层面促进儿童创新药的全链条协同发展，加快研发和应用进程。
破除儿童用药认知误区 及时诊疗、安全用药
6月18日，由新华网与中国儿童少年基金会共同发起的“儿童生长发育创新成果发布暨‘小竹笋’儿童健康关爱公益项目启动仪式”在新华社举行，活动上，江苏省人民医院、江苏省妇幼保健院主任医师龚海红表示，在儿童生长发育领域，近二三十年来家长对孩子身高的关注程度越来越高，生长发育问题越来越受到重视，然而，仍有不少患者因认识不足未前往医院就诊。
与此同时，部分家长、普通儿科医生甚至儿科内分泌医生在对疾病的认识方面仍存在一些误区。她观察到，前往医院就诊人数虽多，但治疗情况参差不齐，有些患者需要治疗但未接受治疗，有些则无需治疗却因家长“要求”而希望用药。她表示一定要规范化治疗，只有符合治疗指征的患者才会给予用药治疗。针对当下存在的科普需求，内分泌医生或儿科医生需要进一步开展相关工作，公益组织等团体也在积极助力科普工作。
中华医学会儿科学分会候任主任委员罗小平认为，加强科普宣传对于提升全社会对儿童身高的正确认识至关重要。一方面，要避免家长过度关注身高导致的焦虑；另一方面，也不能忽视生长发育中的异常而错失干预机会。通过科普宣教，让家长了解儿童生长发育特点，使正确儿童健康生长发育科普知识能深入人心，帮助家长及时发现生长偏离情况。
此外，在托幼机构、学校和基层卫生机构层面可以将儿童身高测定和生长发育监测作为常规检测，打造发现生长偏离后的良好转诊路径。生长发育涉及内科、保健等多个专业，还应加强对基层医生的培训以及儿童生长发育相关诊断治疗共识或指南的宣讲和推广，助力医生及时发现和诊断病人。
罗小平表示，他感受到近年在儿童生长发育领域公众认知的明显提升，越来越多的家长开始关注孩子的身高和发育状况，特别是在孩子身高增长缓慢或者身材在同龄人中处于较低水平时，会主动寻求专业帮助。
浙江省医学会儿科分会常务委员罗晓明也表示，尽管寒暑假前来医院就诊的人数众多，但有相当比例并非真正需要治疗的病人，距离全社会提高生长发育疾病的诊治水平还有一段路要走。由于患者观念、经济状况和对疾病的恐惧等多重因素，当下的矮小症就诊覆盖面远远不够。通过提高诊疗观念，加强科普教育，未来儿童生长发育诊疗有光明的前景。
发挥企业优势 增强儿童用药可及性和便利性
随着国家对于医药产业创新发展的支持和鼓励，儿童生长发育领域的药物和技术也不断更新迭代，越来越多的企业关注儿童生长发育领域，并期望研发出便捷药物，为临床提供更多选择、让更多患儿获益。
近期，特宝生物的首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素获批，用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。生长激素缺乏症是矮小症的一种常见病因，据了解我国儿童矮小症的发病率约为3%，我国矮小症儿童约700万人，但得到规范化诊疗的比例不到5%。
龚海红表示，近年来，可以观察到前来就诊的矮小症患者数量有所增加。同时，医保已覆盖生长激素缺乏症，为部分已确诊的患者有效减轻了经济负担。
特宝生物董事长兼总经理孙黎表示，生物医药企业不仅是产品和服务的提供者，也是健康守护的参与方。作为企业，特宝生物聚焦儿童生长发育领域研发新一代产品，希望满足未被满足的临床需求。在药品的可及性上，既要有好的产品，也要能够让患者和社会支付得起。
孙黎介绍，通过长效化技术改造，特宝生物的长效生长激素延长了给药周期，相较于主流治疗方案减少了用药次数，部分患儿的用药频率可以从一天一次降低至一周一次。隐针智能电子注射笔能够降低患儿注射不适和恐惧，还避免了需更换针头或出现注射后回血等安全性风险。同时，预充式次抛剂型降低注射复杂程度，提高了药物安全性，有效降低了长期用药风险，为患者治疗带来更多便利。
罗晓明表示，目前针对保障儿童健康生长发育的焦点主要有两个：一是及时发现矮小患者，二是确保患者用得起药物并安全用药。国家高度重视科普教育，越来越多的儿科、内分泌医生进入学校、幼儿园，进入基层进行筛查，病人能够及时被发现并进行治疗，部分贫困家庭还可通过基金会的支持获得良好治疗。随着生长发育治疗领域新药的上市，未来有望进一步减轻治疗负担，越来越多的患者能够得到及时帮助。
罗小平表示，为了让儿童患者能够规范、有效、长期地使用药物，尤其是一些价格较贵的药物，未来也需要通过公益项目提供支持，并且在医疗保障方面增加药物的医保覆盖范围，确保有问题的孩子能够被及时发现，需要治疗的孩子有药可用，需要长期规范治疗的孩子得到保障。
他还提到，在临床中生长发育问题也会有多种不同的病因和表现，生长障碍也有很多特殊状况，未来需要加强特殊情况的研究，包括少见综合征、骨发育异常疾病以及特殊基因缺陷等。通过开展相关机制研究以及针对性的特异性治疗方案药物研发，并加强国际交流，进一步为儿童健康成长助力。
推动儿童专用药的研发生产 保障精准用药
“不能把儿童群体当成‘小大人’。”史录文提到，儿童用药看似简单，但同样涉及到基础研究、应用研究、临床前动物实验研究、临床研究、真实世界研究和上市后再评价研究等方面，给企业研发积极性带来一定挑战。
儿童用药研发难度较大也是全球共性难题，有的疾病还存在“病等药”的问题，有的有了药但存在“能不能用、如何用、说不清”的问题。
史录文介绍，在新药研发的临床研究中，招募儿童患者难度大、实验验证不易，儿童用药剂量及用药方式确定依然是目前面临的挑战。这些压力导致企业在儿童新药研发中因投入资金大、回报少而积极性不足，进而造成临床儿童用药短缺，临床医生常面临不得不使用成人药品替代的情况，可能会出现超说明书用药现象，影响儿童用药安全。
为提升儿童安全用药水平，近年有关部门出台各项政策，通过优先审评审批政策加快儿童用药上市速度，完善药品说明书、增加儿童用药信息以及完善儿童用药研发标准和指导原则等多方面措施，推动缓解儿童用药领域面临的实际难题。
通过多措并举鼓励儿童用药的研发创新，近年儿童用药获批数量逐年提升，2024年，我国全年批准儿童用药106个品种，另批准35个品种扩展儿童适应症。
在解决“有药可用”的问题后，还要解决“用药精准”的问题。
由于缺乏儿童专用剂型，临床用药时医务人员也常常面临困惑，即使是超说明书用药也需要医院配套大量辅助工作以明确精准用药方案。史录文表示，未来需要企业和公益界进一步投入研究，开发适合儿童的剂型、口味及给药方式，也需要全社会共同关注、通过多方协作完善保障体系，解决药品可及性和精准使用等问题，真正实现“好药用到位”的目标。
史录文也认为，全社会亟需提高公众对医学问题的认知，充分发挥相关学科优势，深入研究和解决我国儿童药政策的痛点和热点问题。专业人员也应积极承担科普、引导和宣传的责任，实现疾病早认识、早诊断，甚至早筛查，从而更好地应对各类疾病。
