罕见病药品阿加糖酶α注射用浓溶液获准进到中国

中国新闻网北京市8月28日电 (新闻记者 李亚南)武田中国28日公布,主打产品自主创新药品瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)经国家药品监督管理局准许,用以诊断为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)患者的长期性酶取代医治。

据了解,瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)是中国现阶段引入的唯一的人源性酶替代疗法,可产生长期性的心、肾维护并减缓病症过程。

法布雷病是一种少见的X连锁加盟遗传溶酶体贮积病,患者身体新陈代谢物质三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不可以被裂化,在各机构和人体器官很多贮积,造成患者手和脚一般有烧灼一样的剧烈疼痛感,并伴随少汗、无汗和不排热的病症。伴随着现病史进度,病症会慢慢加剧并出現肾、心等人体器官变病,例如比较严重的肾功能衰竭乃至是尿毒症,或脑卒中、心梗等心血管病发症,如无法得到合理医治将比较严重严重危害性命。

酶取代医治被海外手册/的共识强烈推荐为法布雷病的一线治疗法。二零一三年版的中国Fabry病医治专家共识中也谈及:好几个随机对照及对外开放拓展临床研究結果均显示信息,酶取代医治法布雷病可降低患者体细胞内GL3的堆积,缓解患者的肢端痛疼、消化道病症,改进心肌肥厚,平稳肾脏功能,改进患者的生活品质和愈后。

上海交通大学医科院附设瑞金医院肾内科主任医生陈楠专家教授表明:“法布雷病造成的人体器官损害基本上是不可逆的,如无法得到立即合理的医治,患者的肾、心等关键人体器官会造成比较严重的作用危害和变病,严重危害性命。瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)的功效早已有二十年的真实的世界数据验证,将为中国法布雷患者产生大量的医治挑选。“

以往,因为法布雷病知晓率低,且欠缺确诊技术性和转诊方式,患者诊断時间必须长达数十年之久。现阶段,中国绝大多数法布雷患者仍在接纳对症治疗干涉,如止疼、肾透析、安裝心脏起搏器等,造成大部分患者控制不了病况,比较严重危害患者本人与家庭生活品质。2018,法布雷病位居由国家卫健委等五单位协同制订的《第一批罕见病目录》。

瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)于二零零一年首先在欧盟国家得到 发售批准。截止今年4月,已在超出63个我国/地域发售。2018三月,瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)遴选进到我国药品监管局药物审评中心公布的第二批临床医学急缺海外新药名册,根据专业安全通道的加快审评和审核,让该国际性自主创新药品造福中国患者。(完)

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