婴儿型庞贝病有望“一针治本”
你或许对被火山灰掩埋于地下的庞贝古城早有耳闻,但你可曾知晓“庞贝病”呢?这是一种发病率为四万分之一至三百万分之一的罕见且致命的遗传性疾病,可导致患者呼吸困难和运动障碍,由于其罕见性,极易被误诊。2018年,庞贝病被列入《第一批国家罕见病目录》。长期以来,庞贝病的治疗极具挑战性。其主流治疗手段酶替代疗
你或许对被火山灰掩埋于地下的庞贝古城早有耳闻,但你可曾知晓“庞贝病”呢?这是一种发病率为四万分之一至三百万分之一的罕见且致命的遗传性疾病,可导致患者呼吸困难和运动障碍,由于其罕见性,极易被误诊。2018年,庞贝病被列入《第一批国家罕见病目录》。长期以来,庞贝病的治疗极具挑战性。其主流治疗手段酶替代疗